Генна терапия излекува глухота при 11-годишно момче | IT.dir.bg

17-11-2017 20-11-2018
Генна терапия излекува глухота при 11-годишно момче
Снимка: iStock by Getty Images/Guliver Photos

Генна терапия излекува глухота при 11-годишно момче

"Няма звук, който да не ми харесва"

| Редактор: Стоян Гогов 2 888

11-годишно момче с вродена глухота вече може да чува, след като получи експериментална генна терапия, заместваща мутирал ген с правилната му версия, съобщава The New York Times.

"Няма звук, който да не ми харесва", каза момчето Айсам Дам пред NYT. "Всички са хубави."

Глухотата на Дам се дължи на мутация на ген, наречен отоферлин. Генът произвежда протеин, който е ключов компонент в предаването на звука между вътрешното ухо и мозъка, но мутирала му версия възпрепятства този процес, засягайки около 200 000 души по целия свят.

В началото на октомври миналата година Дам беше първият човек в Америка, който получи генната терапия с отоферлин като част от клинично проучване на фармацевтичната компания Eli Lilly и Akouos.

В Детската болница във Филаделфия изследователи инжектираха в едно от ушите на Дам течност, съдържаща доброкачествен вирус, носещ функционални копия на гените на отоферлин. По-конкретно, те впръскаха нормалните гени в неговата кохлея, спираловидна кухина във вътрешното ухо, която е пълна с течност и облицована с космени клетки, които изпращат звукова информация до мозъка.

Терапията дала резултат само след няколко дена.

Бащата на Дам каза, че синът му улавя звуци от трафика с лекуваното си ухо и сега способността му да чува е "близка до нормалното".

Две подобни проучвания бяха направени наскоро в Китай, като едно от тях вече показа забележителни резултати. Има и две проучвания в Европа, които са в ход или са планирани и са насочени към мутацията на отоферлин.

Въпреки че този конкретен тип генна терапия е насочена към рядък тип мутация във вътрешното ухо, тя също така отваря възможността за лечение на други форми на вродена глухота.

 

Генна терапия излекува глухота при 11-годишно момче

Генна терапия излекува глухота при 11-годишно момче

"Няма звук, който да не ми харесва"

| Редактор : Стоян Гогов 2 888 Снимка: iStock by Getty Images/Guliver Photos

11-годишно момче с вродена глухота вече може да чува, след като получи експериментална генна терапия, заместваща мутирал ген с правилната му версия, съобщава The New York Times.

"Няма звук, който да не ми харесва", каза момчето Айсам Дам пред NYT. "Всички са хубави."

Глухотата на Дам се дължи на мутация на ген, наречен отоферлин. Генът произвежда протеин, който е ключов компонент в предаването на звука между вътрешното ухо и мозъка, но мутирала му версия възпрепятства този процес, засягайки около 200 000 души по целия свят.

В началото на октомври миналата година Дам беше първият човек в Америка, който получи генната терапия с отоферлин като част от клинично проучване на фармацевтичната компания Eli Lilly и Akouos.

В Детската болница във Филаделфия изследователи инжектираха в едно от ушите на Дам течност, съдържаща доброкачествен вирус, носещ функционални копия на гените на отоферлин. По-конкретно, те впръскаха нормалните гени в неговата кохлея, спираловидна кухина във вътрешното ухо, която е пълна с течност и облицована с космени клетки, които изпращат звукова информация до мозъка.

Терапията дала резултат само след няколко дена.

Бащата на Дам каза, че синът му улавя звуци от трафика с лекуваното си ухо и сега способността му да чува е "близка до нормалното".

Две подобни проучвания бяха направени наскоро в Китай, като едно от тях вече показа забележителни резултати. Има и две проучвания в Европа, които са в ход или са планирани и са насочени към мутацията на отоферлин.

Въпреки че този конкретен тип генна терапия е насочена към рядък тип мутация във вътрешното ухо, тя също така отваря възможността за лечение на други форми на вродена глухота.