Трите деца, които се подложиха на терапията, сега ходят на детска градина. Друго изследване показа, че сходна терапия обръща в обратна посока развитието на тежко генетично заболяване, което засяга имунната система.

Двете заболявания са причинени от "грешки" в генетичния код на пациентите.

Бебетата, засегнати от метахроматична левкодистрофия, изглеждат здрави, но развитието им на 1-2-годишна възраст е силно повлияно от мозъчно увреждане.

Синдромът на Уискот-Олдрич води до увреждания на имунната система. Те правят пациентите по-уязвими към инфекции и ракови болести.

Технологията, разработена от изследователи от научния институт "Сан Рафаеле" в Милано, Италия, ползва генно модифициран вирус, за да коригира увредените генни мутации у пациентите.

Стволови клетки от костния мозък на пациента са отнети, а след това е използван вирус, за да ги "зарази" с участъци от ДНК, които съдържат коригиращите инструкции.
Впоследствие стволовите клетки са върнати обратно у пациента.

Три деца от семейства с история на метахроматична левкодистрофия са  подбрани за терапията, преди да е налице влошаване на мозъчните им функции.

"Резултатите са многообещаващи - състоянието на децата е много добро, те водят нормален живот и посещават детска градина, докато братята и сестрите им не могат да говорят. За нас това е нова ера", заяви д-р Алесандра Бифи от екипа.

Тя все пак предупреди, че повечето терапии имат странични ефекти и че състоянието на тези пациенти трябва да бъде следено по-дълго, но данните сочат, че терапията е сигурна.

"В другото изследване симптоми като повтарящи се инфекции и екземи бяха намалени при трима пациенти, подложили се на генна терапия.
Тя бе приложена срещу дефицит на аденозин деаминаза, който също води до проблеми с имунната система. 3 г. след началото на клиничните изпитания резултатите от лечението на първите шестима пациенти са много окуражителни", увери проф. Луиджи Налдини от института.

Резултатите от двете изследвания са публикувани в сп. "Сайънс".