Генна терапия може да излекува 90% от пациентите с хемофилия
Лечението продължава 3 години
Британски медицински екип успешно приложи нова генна терапия за лечение на хемофилия В - рядко наследствено заболяване, свързано с проблеми при съсирването на кръвта, предаде Би Би Си.
Приложената терапия, описана от пациент като "трансформационна" - коригира рядка генетична мутация, предизвикваща тежко кървене, което може да продължи дълъг период от време, да стане спонтанно или в резултат на нараняване.
Проблемът се дължи на промяна в гена за фактор IX на Х хромозомата.
Обикновено, когато човек се пореже, факторите на кръвосъсирването се смесват с тромбоцити, за да спре кървенето. При хората с хемофилия има дефицит и съществува риск от тежко кървене.
Нивото на фактор IX в кръвта на хемофилиците е прекалено ниско, за да се осъществи съсирването.
Медицински екип от лондонските клиники казва, че повечето възрастни, живеещи с хемофилия B, могат да бъдат излекувани в рамките на три години.
Един от доброволците в изпитванията на новата терапия, Елиът Мейсън от Лондон, заяви пред Би Би Си, че сега се чувства "напълно нормално".
"Не съм се подлагал на никакво лечение, след като преминах терапията. Всичко е истинско чудо. Да, това е наука, но на мен ми изглежда чудо", добавя той.