Генна терапия може да излекува 90% от пациентите с хемофилия | IT.dir.bg

17-11-2017 20-11-2018
Генна терапия може да излекува 90% от пациентите с хемофилия
Снимка: Pixabay

Генна терапия може да излекува 90% от пациентите с хемофилия

Лечението продължава 3 години

| Редактор: Стоян Гогов 4 1161

Британски медицински екип успешно приложи нова генна терапия за лечение на хемофилия В - рядко наследствено заболяване, свързано с проблеми при съсирването на кръвта, предаде Би Би Си.

Приложената терапия, описана от пациент като "трансформационна" - коригира рядка генетична мутация, предизвикваща тежко кървене, което може да продължи дълъг период от време, да стане спонтанно или в резултат на нараняване.

Проблемът се дължи на промяна в гена за фактор IX на Х хромозомата.

Обикновено, когато човек се пореже, факторите на кръвосъсирването се смесват с тромбоцити, за да спре кървенето. При хората с хемофилия има дефицит и съществува риск от тежко кървене.

Нивото на фактор IX в кръвта на хемофилиците е прекалено ниско, за да се осъществи съсирването.

Медицински екип от лондонските клиники казва, че повечето възрастни, живеещи с хемофилия B, могат да бъдат излекувани в рамките на три години.

Един от доброволците в изпитванията на новата терапия, Елиът Мейсън от Лондон, заяви пред Би Би Си, че сега се чувства "напълно нормално".

"Не съм се подлагал на никакво лечение, след като преминах терапията. Всичко е истинско чудо. Да, това е наука, но на мен ми изглежда чудо", добавя той.

Генна терапия може да излекува 90% от пациентите с хемофилия

Генна терапия може да излекува 90% от пациентите с хемофилия

Лечението продължава 3 години

| Редактор : Стоян Гогов 4 1161 Снимка: Pixabay

Британски медицински екип успешно приложи нова генна терапия за лечение на хемофилия В - рядко наследствено заболяване, свързано с проблеми при съсирването на кръвта, предаде Би Би Си.

Приложената терапия, описана от пациент като "трансформационна" - коригира рядка генетична мутация, предизвикваща тежко кървене, което може да продължи дълъг период от време, да стане спонтанно или в резултат на нараняване.

Проблемът се дължи на промяна в гена за фактор IX на Х хромозомата.

Обикновено, когато човек се пореже, факторите на кръвосъсирването се смесват с тромбоцити, за да спре кървенето. При хората с хемофилия има дефицит и съществува риск от тежко кървене.

Нивото на фактор IX в кръвта на хемофилиците е прекалено ниско, за да се осъществи съсирването.

Медицински екип от лондонските клиники казва, че повечето възрастни, живеещи с хемофилия B, могат да бъдат излекувани в рамките на три години.

Един от доброволците в изпитванията на новата терапия, Елиът Мейсън от Лондон, заяви пред Би Би Си, че сега се чувства "напълно нормално".

"Не съм се подлагал на никакво лечение, след като преминах терапията. Всичко е истинско чудо. Да, това е наука, но на мен ми изглежда чудо", добавя той.