ГМО-мишки произвеждат Оземпик в черния си дроб
Индивидуализирани генетични терапии могат да помогнат на организма да произвежда собствено лекарство
Учени са модифицирали гените на мишки, така че техните черни дробове да произвеждат лекарство, подобно на Оземпик. Откритието отваря възможността такава модификация да бъде прилагана и върху хора.
В ново изследване, публикувано в списанието Communications Medicine, изследователи от Университета в Осака, Япония, успешно редактират гени на мишки, за да накарат черните им дробове да произвеждат екзенатид — първогенерационно лекарство за диабет и предшественик на популярните днес инжекции като Оземпик.
Използвайки лабораторни мишки, които били затлъстели и преддиабетни, изследователите използвали метод на генетична редакция, базиран на CRISPR, за да добавят ген в чернодробните клетки на гризачите, който да им указва как да произвеждат екзенатид.
Малко след това учените от Осака открили лекарството в кръвта на мишките и продължили да го откриват до 28 седмици, като редактираните мишки "консумирали по-малко и качвали по-малко тегло" в сравнение с нередактираните си събратя, според прессъобщение за изследването.
Това не е първият път, когато учени генно модифицират живи същества да произвеждат агонисти на рецептора за глюкагоноподобен пептид-1 (GLP-1) — клас лекарства, към който принадлежи Оземпик и които имитират чувството за ситост в стомаха.
Още през 2017 г. изследователи от Чикагския университет редактирали гени на човешки и миши кожни клетки, за да произвеждат GLP-1, след което ги присадили на други животни, при които се наблюдавало повишено отделяне на инсулин и обратно наддаване на тегло. По-скоро пък, студентски екип от Университета в Отава, Канада, генетично манипулирал растение, роднина на тютюна, да произвежда подобно съединение.
Всичко това представлява интересно доказателство за концепцията на индивидуализирани генетични терапии, които могат да помогнат на организма да произвежда собствено лекарство — радикално отклонение от сегашния модел на фармацевтичната и медицинската индустрия.
"Надяваме се, че нашият дизайн на еднократна генетична терапия може да се прилага за много състояния, които нямат конкретна генетична причина", обяснява старшият автор на изследването Кейичиро Сузуки в прессъобщението.
Все пак, както отбелязва Gizmodo, не всички GLP-1 са еднакви. Приеман два пъти дневно през устата, оригиналната формула на екзенатида се оказва далеч по-краткотрайна от семаглутида, а въпреки че по-късно е създадена версия с удължено освобождаване, и двете са спрени от продажба поради отдавна известни рискове от панкреатит.
Не е ясно дали изследователите от Осака планират да експериментират с по-близко до семаглутида съединение, но биофармацевтичната компания Fractyl Health също разработва генно лечение, което да научи организма да произвежда собствени GLP-1. По-рано тази година компанията започна процес по одобрение за провеждане на клинични изпитания върху хора в Европа, които ще започнат догодина, ако получат зелена светлина от регулаторите.
Забележително е, че нито едно от тези проучвания с мишки не засяга проблема при GLP-1 лекарствата: че независимо от формулата, те повишават риска от панкреатит и други стомашно-чревни проблеми. Може ли производството им в тялото да доведе до по-малко странични ефекти? Засега е твърде рано да се каже.